Розсіяний склероз: актуальна проблема та варіанти її розв'язання

Розсіяний склероз — хронічне аутоімунне неврологічне захворювання, при якому ушкоджуються гліальні клітини, що утворюють мієлінову оболонку нервових волокон. Патологію діагностують переважно у осіб молодого віку:

• у середньому дебют захворювання розвивається у осіб вікового діапазону 29–33 років;
• найчастіше випадки розсіяного склерозу діагностують у осіб віком 20–40 років.

Розсіяний склероз має значний вплив на якість життя та зумовлює тяжкі наслідки для пацієнтів, тому потрібні значні зусилля для лікування та реабілітації. Захворювання посідає одну з найвищих позицій за рівнем інвалідизації населення у світі:

• у розвинених європейських країнах показник інвалідизації знаходиться на високому рівні: від 30 до 40% осіб із розсіяним склерозом мають групу інвалідності;
• в Україні частота інвалідизації перевищує європейські показники більш ніж у 2 рази та сягає 88%. Як правило, хворим із розсіяним склерозом присвоюється III група інвалідності.

Діагностика та лікування

Розсіяний склероз не має специфічних симптомів. Подібна клінічна картина може спостерігатися і при інших неврологічних захворюваннях, що ускладнює діагностику. При аналізі історій хвороби пацієнтів із розсіяним склероз можна виділити основні скарги:

• оніміння, поколювання чи печіння в кінцівках, зоні тулуба чи обличчя. Неприємні відчуття можуть бути локалізованими (розвиватися в будь-якій обмеженій ділянці тіла) або мігруючими. Вони часто супроводжуються зниженням чутливості;
• м’язова слабкість, що проявляється порушенням ходи, частим спотиканням (можливо, навіть падіннями), утрудненнями під час виконання точних дій;
• зорові порушення різного ступеня тяжкості. Вони включають часткову або повну втрату зору, двоїння в очах, дефекти в полях зору;
• запаморочення;
• проблеми з контролем сечового міхура — з’являються імперативні позиви до сечовипускання, підвищується його частота. Можливі труднощі з початком акту сечовипускання, нетримання сечі або, навпаки, затримка сечовипускання;
• підвищена стомлюваність, яка може виявлятися як фізичною, так і когнітивною втомою;
• когнітивні розлади — труднощі з концентрацією уваги, розсіяність і забудькуватість;
• емоційна індиферентність, байдужість до навколишнього світу та власного життя, різкі перепади настрою від ейфорії та благодушності до пригніченості та сльозливості.

Сучасні інструментальні та лабораторні методи діагностики дозволяють встановити діагноз до початку розвитку неврологічної симптоматики або на етапі початкових проявів розсіяного склерозу. Найбільш практичне значення мають:

• магнітно-резонансна томографія (МРТ) — за допомогою цього методу фахівець може виявляти характерні для цього захворювання осередки демієлінізації в центральній нервовій системі. МРТ дозволяє не тільки встановити патологічні зміни, а й оцінювати поширеність процесу та його динаміку;
• імунологічні лабораторні дослідження — маркер розсіяного склерозу — специфічні імуноглобуліни класу G у спинномозковій рідині.

В Україні використовуються міжнародні протоколи діагностики та терапії розсіяного склерозу, які забезпечують єдиний рівень надання медичної допомоги пацієнтам відповідно до сучасних стандартів. Діагностика базується на комплексному підході, який охоплює оцінку клінічних проявів, результатів інструментальних та лабораторних методів дослідження. У міжнародних протоколах детально висвітлено питання, як лікувати розсіяний склероз: рекомендовано застосування препаратів із групи моноклональних антитіл та інших таргетних лікарських засобів, спрямованих на пригнічення активності аутоімунного процесу та запобігання незворотнім пошкодженням нервової системи.

Розв’язання проблемних питань

Найбільш проблемні питання діагностики, лікування та реабілітації розсіяного склерозу обговорюються на тематичних заходах. Вони відбуваються у форматі панельних дискусій за участю профільних фахівців, представників державних органів, організацій, які об’єднують пацієнтів. Серед найбільш актуальних напрямів для обговорення:

• державне забезпечення пацієнтів найсучаснішими високоефективними лікарськими засобами. На сьогодні за рахунок коштів державного та місцевих бюджетів покривається лише часткова потреба в базовій терапії. У деяких областях України запроваджено спеціальні державні регіональні програми, спрямовані на розширення доступу пацієнтів із розсіяним склерозом до сучасних методів лікування. Подібні регіональні програми для терапії розсіяного склерозу функціонують в обласних центрах: Києві, Львові, Рівному, Хмельницькому, Івано-Франківську. В інших регіонах хворі, як і раніше, обмежені у виборі лікування. Унаслідок цього частина пацієнтів для терапії розсіяного склерозу виїжджає за кордон;
• обмежений вибір препаратів — практично всі зареєстровані в Україні ліки показані переважно для лікування рецидивного типу перебігу захворювання, який характеризується чергуванням загострень і ремісій. Для пацієнтів з первинно-прогресуючим типом розсіяного склерозу, при якому хвороба постійно прогресує без виражених загострень та ремісій, вибір терапевтичних можливостей вкрай обмежений. Чи не єдиним препаратом, схваленим для терапії як рецидивної, так і первинно-прогресуючої форм розсіяного склерозу, є окрелізумаб — таргетний препарат, що вибірково впливає на специфічні клітини імунної системи, залучені до розвитку аутоімунного процесу при розсіяному склерозі. Завдяки своєму механізму дії він дозволяє уповільнити прогрес патологічного стану, знизити частоту загострень;
• відсутність єдиного загальнодержавного реєстру пацієнтів — до початку повномасштабної війни кількість осіб із діагнозом розсіяного склерозу в країні перевищувала 20 тис. осіб (за аналітичними даними історій хвороб). Однак в умовах воєнного часу частина пацієнтів була змушена залишити країну, що наразі ускладнює точний підрахунок їхньої реальної кількості;
• варіанти отримання передової терапії — в умовах обмеженого доступу до сучасних високоефективних препаратів для лікування розсіяного склерозу в Україні одним із небагатьох способів отримати передову терапію є участь у клінічних дослідженнях нових лікарських засобів. Результати клінічних досліджень дозволяють пацієнтам отримувати інноваційні препарати на пільгових умовах або безкоштовно в межах наукових програм, спрямованих на оцінку безпеки та ефективності лікарських засобів, що розробляються. В українське законодавство внесено відповідні поправки щодо надання «препаратів зі співчуття» (compassionate use). Тепер пацієнти, які брали участь у клінічних дослідженнях та у яких виявлено позитивний ефект від експериментальної терапії, отримали можливість продовжувати її вже після завершення дослідження у межах програми compassionate use. Слід зазначити, що можливість участі у клінічних дослідженнях поширюється не лише на нові ліки, а й на вже зареєстровані, але наразі недоступні в Україні. Це розширює терапевтичні можливості для пацієнтів із різними формами розсіяного склерозу.

Додаткову інформацію на цю тему ви можете прочитати на сайті Apteka.ua.